La Fundación Mutua Madrileña apostó por la Unidad de Investigación e Innovación del Servicio de Farmacia del Área Sanitaria de Santiago y Barbanza para la financiación de una nueva línea de estudio para el descubrimiento de nuevos tratamientos no paliativos contra la cistinosis infantil.
Son 57 los pacientes diagnosticados en España con esta enfermedad rara, la mayoría niños y adolescentes, una patología que afecta al riñón y los ojos, órganos en los que se depositan cristales por un defecto en un transportador de la cistina, impidiendo su adecuado funcionamiento.
Esta enfermedad comienza produciendo visión borrosa que se detecta ya desde niños. «Actualmente el único tratamiento paliativo disponible es la cisteamina, que ayuda a disolver esos cristales, realizándose a nivel oftalmológico a través de la administración de colirios», explica el facultativo del Servicio y coordinador de la Unidad, Anxo Fernández. Esto dificulta su absorción y adherencia de ahí que desarrollasen un hidrogel inteligente que facilita que los fármacos permanezcan durante periodos elevados de tiempo sobre la superficie ocular, pudiendo mejorar el tratamiento del paciente. Así, este hidrogel oftalmológico se convierte en gel cuando entra en contacto con la superficie ocular, aumentando el tiempo de retención del fármaco en el ojo y permitiendo una liberación controlada de este.
El tratamiento se acaba de formular como monodosis «para que los niños lo puedan llevar al colegio, por ejemplo, en la mochila». Además, y volcados en mejorar la calidad de vida de los afectados por esta dolencia —muchos de ellos población pediátrica— Fernández se puso al frente de un equipo multidisciplinar e internacional que busca nuevas moléculas que puedan mejorar el tratamiento de la cistinosis. Su trabajo se centra en testar ahora bajo una batería de cientos de miles de fármacos potenciales tratamientos activos contra esta enfermedad.
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